Viagra-liknande läkemedel kan hjälpa barn med Rare Disorder

November 18 by admin

Viagra-liknande läkemedel kan hjälpa barn med Rare Disorder


Ny forskning tyder på att den aktiva ingrediensen i erektil dysfunktion läkemedlet Viagra, som ursprungligen utvecklades som en behandling för hjärtsjukdomar, skulle kunna hjälpa barn med ett sällsynt tillstånd som kallas pulmonell arteriell hypertension.

Drogen, som är dyrt att ta regelbundet och har biverkningar, är redan godkänd under namnet Revatio att behandla sjukdomen hos vuxna. Vissa barnläkare redan använder den för att behandla barn, konstaterade Dr Thomas Kulik, advokat i kardiologi vid barnsjukhuset Boston. Men det har ännu inte fått amerikanska Food and Drug Administration godkännande för detta ändamål.

Pulmonell arteriell hypertension, ett sällsynt tillstånd, orsakar onormalt högt blodtryck i artärerna som leder till lungorna. Det kan vara ärftligt, medfölja vissa former av hjärtsjukdom eller uppstå utan känd orsak, sade Kulik. Sjukdomen kan begränsa möjligheten att utöva och leda till hjärtsvikt eller dödsfall.

Hos vuxna, har forskning visat att Revatio kan bidra till att förbättra syreleverans och utöva tolerans men det är inte klart om det förbättrar livslängden, sade Kulik, som också är docent i pediatrik vid Harvard Medical School i Boston.

I den nya studien, forskare gav en placebo eller låg, medium eller höga doser av sildenafil till barn i åldrarna 1 till 17 år i 16 veckor. Efter den tiden testade de 105 barnen.

Tidigare studieförfattaren Dr Robyn Barst of Columbia University i New York ledde forskning som funnit att den aktiva ingrediensen i en annan erektil läkemedel, Cialis (tadalafil), verkade effektivt behandla pulmonell hypertension hos vuxna.

I den nya studien fann forskarna att barn som tog drogen och kunde utöva vid slutet av studien hade mer förbättring av lungfunktionen än de som tog placebo. Forskarna, däribland två från Pfizer, tillverkare av Viagra och Revatio, fann också att barnen kunde utöva mer och med större lätthet.

Kulik, som är bekant med resultaten, men var inte inblandad i studien, sade effekten var blygsam i bästa fall. Ändå sade han, "sildenafil sannolikt något ökar möjligheten för pediatriska patienter att utöva."

Hos vuxna, sade han, kan läkemedlet orsaka synproblem, och i barnen det kan orsaka ett tillstånd som kallas priapism, där penis förblir upprätt. Sänkning av dosen kan eliminera problemet, sade han.

Sammantaget förefaller ett medium dos säkraste och mest effektiva, säger forskarna, men fortfarande behövs mer forskning. Kulik sade att det kommer att ta tid för att avgöra om det förbättrar livslängden för barn med sjukdomen.

Drogen kan kosta flera tusen dollar per år, sade han.

Studien var planerad att släppas tisdag på American College of Chest Physicians årsmöte, i Honolulu.

Forskning som presenteras på möten anses preliminärt till dess att publiceras i en peer-reviewed medicinska tidskriften.

Related Articles